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Se inicia un proyecto para desarrollar una terapia génica contra el VIH

Las personas con la mutación delta 32 del correceptor CCR5 son resistentes de forma natural al VIH

Un consorcio público-privado formado por 4 entidades españolas iniciará un proyecto financiado con cerca de 1 millón de euros (942.000 euros) con el fin de desarrollar una terapia génica que permita modificar genéticamente las células de las personas infectadas por el VIH y, de esta manera, impedir que el virus penetre en sus células diana, los linfocitos CD4.

Para poder entrar en sus células diana el VIH necesita, además del receptor CD4, la presencia de un correceptor en la superficie celular, el CCR5 o el CXCR4. Por lo general, cuando las personas contraen el VIH, éste emplea el correceptor CCR5.

Se sabe que alrededor del 1% de la población europea presentan de forma natural la mutación delta 32 del correceptor CCR5 , sin que aparentemente tenga ningún efecto secundario perjudicial para el organismo que las hace resistentes frente a la infección por el virus impidiendo que éste penetre en las células diana . Un ejemplo de ello es el caso de Timothy Brown, más conocido como el Paciente de Berlín. Brown era una persona con leucemia infectada por el VIH que en 2008 se sometió a un trasplante de médula ósea procedente de un donante elegido que presentaba la mutación delta 32 del correceptor CCR5 y a los pocos meses del trasplante se detectó que la carga viral disminuía, a pesar de no estar tomando tratamiento antirretroviral. Actualmente, Brown sigue sin tomar tratamiento y se le considera la única persona del mundo curada del VIH.

En estudios anteriores se observó que a través de la infusión de células CD4 modificadas genéticamente aumentó el recuento de estas células en personas con el VIH y se observaron subpoblaciones con la mutación delta 32 del correceptor CCR5 de forma prolongada en el tiempo. Sin embargo, dado que no hubo un reemplazo total de la población de células CD4 no se produjo la eliminación de los reservorios del virus (Véase La Noticia del Día 28-03-2012).

El proyecto, conocido como Stop Sida, será desarrollado de manera conjunta por el Instituto de Investigación del Sida IrsiCaixa, el consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), Karuna Good Cell Technologies, S.L., y Praxis Pharmaceutical, S.A y tendrá una duración de 3 años.

Durante la primera fase del proyecto se utilizarán los últimos avances en edición genómica desarrollados y patentados por algunos miembros del consorcio, bajo el nombre GURAIZEAK®, a través de los cuales se modificarán In vitro linfocitos T CD4+ de personas infectadas por el VIH. En estudios anteriores los científicos demostraron que el correceptor CCR5 de estas células puede ser manipulado sin ningún efecto adverso para la persona, ya que no es necesario para la supervivencia de la célula. Tras su modificación, estas células se infundirán a personas con VIH, lo que les permitirá contar con un cierto porcentaje de linfocitos T CD4+ resistentes al VIH.

Con el objetivo de conseguir un mayor número de células resistentes al virus, en una segunda fase se aislarán células madre de la persona infectada donde se inactivará el gen y serán transferidas de nuevo a la persona . Este proceso conocido como trasplante autólogo de células madre se basa en que tanto el donante como el receptor son la misma persona.

Como fase final del proyecto una parte del consorcio (Karuna y Praxis) contempla el diseño y la solicitud de autorización de un ensayo clínico de fase I/II donde, a través de condiciones de calidad GMP (Good Manufacturing Practices) se espera producir esta tecnología con unas determinadas características que permitan su producción a gran escala con los niveles de seguridad adecuados para su aplicación en humanos.

Durante el tiempo que durará el proyecto, se prevé realizar estudios tanto in vitro como en modelos animales que servirán para determinar la seguridad y eficacia del procedimiento.

Según Javier Martínez-Picado, investigador del proyecto, uno de los grandes retos es modificar adecuadamente las células desde el punto de vista genético y hacer que proliferen de forma suficiente in vitro como para poder administrarlas eficientemente.

Los científicos confían en que de esta forma se podría conseguir un sistema inmunitario resistente al VIH de forma permanente, lo que podría conllevar la cura funcional de la infección.

Fuente: CSIC/ Elaboración propia ( gTt-VIH )

Referencia: Comunicado de prensa IrsiCaixa/CSIC/Karuna Good Cell Technologies/ Praxis Pharmaceutical. 16 de noviembre de 2016

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