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  1. Lo+Positivo 26, otoño 2003
  2. A Ciencia Cierta

Asumo el riesgo: quiero el medicamento

a ciencia cierta

 

Pese a los avances terapéuticos, todavía un número considerable de personas mueren de SIDA en los países industrializados. En España, los cálculos oficiales ofrecen en los últimos tiempos la cifra de unas 2.300 personas anuales, aunque si la hepatitis C se considerara una enfermedad oportunista, la cifra se dispararía sin duda. La vida de otras miles está en peligro, y la de otras tantas está muy deteriorada. A todas ellas les podría compensar acceder a fármacos experimentales en la mayor brevedad. Pero no pueden hacerlo porque no hay producto disponible. 

 

 En el proceso de desarrollo de un fármaco, las compañías deben llevar a cabo diferentes fases consecutivas: primero la investigación en laboratorio y pruebas en animales (fase preclínica), y luego ensayos en humanos (Fase I, Fase II y Fase III). La idea es que no es ético dar una medicación experimental a una persona si el riesgo que le comporta supera el beneficio que pueda obtener, y las investigaciones por fases intentan dilucidar cuándo es así. En el caso del VIH, el beneficio que se puede alcanzar es nada y nada menos que salvar la vida, por lo que el riesgo que una persona que ya haya agotado otras opciones de tratamiento y cuya salud sea crítica podría llegar a asumir es muy alto. 

Usualmente en VIH, el acceso expandido o compasivo a un fármaco experimental se pone en marcha cuando la Fase III está a punto de completarse y el proceso regulatorio se encuentra muy avanzado, de manera que quedan pocos meses para la eventual comercialización. Eso es demasiado tarde para mucha gente en situación de riesgo de que su salud empeore gravemente o incluso fallezca. 

¿Por qué no abrir antes el acceso expandido? Al finalizar la Fase II de desarrollo de un medicamento antirretroviral ya conocemos normalmente cuál es la dosis recomendable, cuáles son los posibles efectos secundarios por lo menos a corto plazo y qué eficacia probable tiene sobre un número limitado de pacientes. Desde luego, antes de aprobar el fármaco, es necesario hacer ensayos con una cantidad amplia de personas (la Fase III), pero ya entonces tenemos datos suficientes como para considerar que el uso del fármaco puede salvar vidas, y que eso compensa el riesgo de que aparezcan efectos secundarios no previstos o que la eficacia sea inferior a la esperada. 

Se podría pensar que las personas en terapia de rescate profundo, es decir, en las que ya no funcionan los otros antirretrovirales, sea por resistencias o por toxicidad, tienen los estudios en Fase III para acceder al fármaco experimental que necesitan. Pero no es así: estos ensayos se diseñan con criterios de inclusión (quién puede participar) y de exclusión (quién no puede participar) para seleccionar una población en la que el medicamento muestre una eficacia superior a la de otros. Éste es el motivo por el que de los estudios de Fase III se excluye a personas con un diagnóstico grave o bien se limita su número a un proporción menor. Si la mayoría de los participantes en estos estudios estuvieran en una situación de rescate profundo, el nuevo medicamento tendría dificultades para mostrar un mejor resultado que los ya disponibles. 

Esto es comprensible, aunque tiene sus limitaciones. Al excluir a pacientes, los estudios de Fase III no recolectarán datos que reflejen todo el espectro de personas que utilizarán el medicamento una vez se apruebe, lo que cercena el conocimiento pleno sobre el grado de eficacia. 

Lo que desde luego no es comprensible es que no existan alternativas para quienes quedan excluidos de los estudios de Fase III pese a su imperiosa necesidad de acceder al fármaco experimental. Por ello, diferentes grupos de activistas han decidido pedir a la Agencia Europea del Medicamento (EMEA, en sus siglas en inglés) que establezca un mecanismo por el cual las compañías farmacéuticas estén obligadas a abrir un acceso expandido de un antirretroviral en investigación tan pronto como finaliza la Fase II o al mismo tiempo que empieza la Fase III. 

Las empresas multinacionales alegan que en ese estadio de desarrollo no es tan sencillo fabricar suficiente cantidad de producto como para satisfacer los requisitos de los estudios y además abrir un acceso expandido abundante. Los casos de hasta hace poco T-20 y en la actualidad tipranavir dan muestra de tal escasez: apenas se dispuso en su momento (T-20) o se dispone actualmente (tipranavir) de unos pocos centenares de tratamientos para miles de europe@s que estaban o están en riesgo cierto de fallecer. 

Los grupos activistas entienden que es responsabilidad de las compañías el planificar con suficiente antelación lo necesario para que en el momento preciso de comenzar la Fase III también haya producto para el acceso expandido amplio. Y entienden además que tal disponibilidad de un fármaco vital no puede quedar a la buena voluntad de la empresa, sino que debe haber un mandato de las agencias reguladoras. 

Utilizando todos estos argumentos, el Grupo Europeo de Tratamientos del SIDA (EATG, en sus siglas inglés), el Foro Español de Activistas de Tratamientos (FEAT), la Coordinadora Estatal del VIH/SIDA (CESIDA) de España, el Grupo Portugués de Activistas de Tratamientos (GAT), el Comité Italiano de Asesoramiento Comunitario (ICAB) y el Grupo Interasociativo sobre Tratamientos e Investigación Terapéutica (TRT5) de Francia, han dirigido una carta a Daniel Brasseur, presidente del Comité de Especialidades Farmacéuticas (CPMP, en sus siglas en inglés) de la EMEA, para solicitarle que la agencia tome cartas en el asunto. 

Esperamos que así sea. 

 

Dos ejemplos: T-20 y tipranavir

En el texto de la carta a la EMEA, l@s activistas describen los recientes estudios de Fase III de enfuvirtida (T-20, Fuzeon) y de tipranavir (TPV) potenciado por ritonavir. En el primero, ya concluido, l@s pacientes fueron excluid@s después del proceso de selección porque estaban demasiado enferm@s, lo que implicaba el riesgo de que el estudio no demostrara eficacia si se hubiese admitido a demasiadas personas que necesitan con urgencia nuevas alternativas de tratamiento. En el segundo, todavía en marcha, a l@s pacientes se les excluye del ensayo según los resultados genotípicos: hay exclusión a partir de más de tres mutaciones primarias en la proteasa. Con lo que, aseguran l@s representantes comunitari@s, la selección de la población en estudio se realiza de tal modo que tipranavir/r demostrará seguramente eficacia al compararse con el resto de alternativas de tratamiento disponibles. 

Los grupos entienden que las compañías Roche (con T-20) y Boehringer-Ingelheim (con tipranavir) tengan necesidad de demostrar la eficacia del compuesto, y que para ello se deje fuera a algun@s pacientes de los programas de Fase III. Pero en ciertos casos la tasa de exclusión ha sido muy alta: en el programa de Fase III de tipranavir/r esa tasa llega al 55%. Cierto es que a algun@s se les ofreció entrar en otro estudio, pero las plazas de éste eran muy pocas. L@s pacientes excluid@s corren un grave riesgo de empeoramiento de su estado de salud y de fallecer, como así ha ocurrido. 

Para much@s pacientes que necesitan alternativas de tratamiento, sin embargo, la participación en estos ensayos es la única manera de acceder a un nuevo fármaco: incluso en el caso de que al entrar en el estudio el sorteo asigne el brazo control, los ensayos como el de T-20 y el de TPV permiten tener acceso al antirretroviral en desarrollo si su régimen falla después de 8 semanas. 

Otr@s pacientes son inscrit@s en los ensayos pero no pasan el primer filtro de selección. Ocurre entonces que tras haber discutido con el/la médic@ las ventajas e inconvenientes, haberse prestado a ser inscrit@, haber firmado un consentimiento informado, que se les haya extraído sangre, y de haber esperado a los resultados, se les rechaza sin que se les ofrezca una alternativa. 

 

La propuesta comunitaria

Los grupos activistas no quieren volver a oír excusas sobre limitaciones de producción para justificar la escasez de medicación experimental. Lo que quieren es que las compañías se vean obligadas a planificar con antelación y que en el momento justo haya suficiente fármaco disponible. 

La propuesta es que las agencias reguladoras, como la EMEA o incluso los organismos nacionales (aquí, la Agencia Española del Medicamento o la Dirección General de Farmacia), establezcan la obligatoriedad de que paralelamente a los ensayos de eficacia de la Fase III, se abran ensayos de tolerabilidad en los que puedan entrar quienes no pueden participar en los primeros. 

Estos ensayos serían conocidos como de Fase IIIb. Permitirían evaluar el balance riesgo-beneficio de utilizar este antirretroviral en personas excluidas de los estudios de eficacia, lo que además de dar acceso a quien lo necesita, nos aportaría resultados de tolerancia y eficacia también en esta población. 

Otra alternativa sería que las agencias públicas concedieran una autorización de comercialización provisional y muy limitada a l@s pacientes que se encuentran en situación de rescate profundo. Ello siempre y cuando se dispusiera de bastantes datos sobre la seguridad del fármaco. 

La tercera modalidad sería obtener un compromiso formal de las empresas farmacéuticas, pero los grupos desconfían de que lo lleven realmente a la práctica. De hecho, afirman que cuando han planteado este asunto a l@s responsables correspondientes, sólo se han obtenido buenas palabras que los hechos no han corroborado. Prefieren pues que exista una disposición legal que no puedan ignorar. 

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